신약개발에서의 AI 활용 (한국바이오협회)
최근 AI는 사회 전 분야에 걸쳐 급속도로 확산되고 있으며, 주목할 점은 신약 개발 분야에서 활용되는 사례가 늘어나고 있다는 것이다. 신약개발은 복잡하고 시간이 많이 소요되는 작업으로, 신약 개발자의 경험과 시행착오 실험에 의존해 왔으나, 머신러닝(ML)을 통한 인공지능(AI) 적용은 신약개발에서 상당한 진전을 이뤘다. 질병 표적 식별, 신약 개발, 전임상 및 임상 연구, 시판 후 안전관리까지 AI 기술의 용도가 확대되고 있다.
신약개발에서 AI 활용 시장현황 및 역할
MARKETSANDMARKETS에 따르면, 신약개발에서 AI 활용에 대한 글로벌 시장은 2024년 18억 6,000만 달러에서 연평균 29.9% 성장률로 2029년 68억 9,000만 달러에 이를 것으로 예상하고 있다. 북미, 유럽, 아시아 태평양, 라틴 아메리아, 중동 및 아프리카의 5개 주요 지역에서 연구되고 있으며, 특히 북미에서 2023년 가장 높은 성장률을 보였다. AI를 포함한 의료기술에 대한 투자 증가, 환자 중심의 맞춤형 의약품 수요 증가, 신약 개발 비용 및 시간절감, 희귀질환 연구에 대한 집중 중요성 증가와 같은 요인으로 신약개발 시장에서 AI가 많이 활용되고 있다.
최근 실사용데이터(Real World Data, RWD)*를 기반으로 한 실사용증거(Real-World Evidence, RWE)**와 AI 융합이 신약 개발의 모든 단계에서 적용되고 있으며, 여러 제약사와 RWE 기업이 협력하여 더 효과적인 임상시험 설계, 시험 등록 개선, 신약 시장 진입 시간 단축을 목표로 새로운 플랫폼을 도입하고 있다. 전 세계 규제 기관들은 RWE의 규제 제출을 적극 지원하고 있으며, 시장 진입과 정밀의료의 상용화를 추진하는데 RWE 통합은 필수적이다. RWE는 치료 효과에 대한 포괄적인 이해, 환자의 장기적 평가, 제품의 가치 제안 검증을 가능하게 하여 규제 승인 및 시장 진입과 대규모 상업화를 추진하는 데 중요한 역할을 하며, 미국 FDA는 23년 1월에 '의약품 및 생물학적 제제에 대한 규제 의사 결정을 지원하기 위한 RWD·RWE 사용 시 고려 사항' 지침을 마련하고 데이터 접근 및 안전성 모니터링에 대한 권장 사항을 발표했으며, 유럽 의약품청(EMA)은 RWE의 규제 제출 시 RWE 활용에 대한 연구리뷰를 발표하였다.
*RWD : 다양한 출처에서 정기적으로 수집되는 환자의 건강 상태 및/또는 의료 서비스 제공과 관련된 데이터로, RWD의 예로는 전자 건강 기록에서 파생된 데이터, 의료 청구 데이터, 제품 또는 질병 레지스트리의 데이터, 건강 상태를 알 수 있는 기타 소스(예: 디지털 건강 기술)에서 수집된 데이터 등이 있음.
**RWE : RWD 분석에서 파생된 의료 제품의 사용 및 잠재적 이점 또는 위험에 대한 임상 증거임.
글로벌 현황
AI 기반의 신약개발을 위해 일라이 릴리, 화이자, 머크 등 대형 제약사들 뿐만 아니라 스타트업에서도 적극적으로 뛰어들고 있는 상황이다. 최근에는 LinkedIn(링크드인) 공동 창립자이자 벤처 캐피털리스트인 리드 호프만(Reid Hoffman)은 저명한 종양 전문의이자 퓰리처상 수상 작가인 싯다르타 무케르지(Siddhartha Mukherjee) 박사와 함께 2025년 1월 신약개발 스타트업 Manas AI를 출범한다고 밝혔다.
트럼프 행정부에서 AI 리더십 계획을 발표하며, AI 2.0은 경제 및 전략 성장의 초석으로 우선시되고 있다. 미국 제조업 활성화, 국가 안보 강화 뿐 아니라 의료혁신에 대한 계획을 발표하였다. AI를 사용하여 약물 개발을 가속화하고, 진단을 개선하고, 의료 비용을 절감하겠다는 계획이다.
국내 동향
국내 제약사 중에는 JW중외제약·대웅제약 등이 자체적으로 인공지능 관련 플랫폼·시스템을 구축하며 신약 연구개발에 나서고 있다1. JW중외제약은 인공지능 기반 신약 R&D 통합 플랫폼 '제이웨이브(JWave)'를 본격적으로 가동했다. 제이웨이브는 빅데이터 기반 약물 탐색 시스템 '주얼리'와 '클로버'를 통합해, AI 모델 적용 범위를 확장한 플랫폼이며, 그 주요 역할은 질병을 일으키는 단백질에 작용하는 유효 약물 탐색, 선도물질 최적화를 통한 신약 후보물질 발굴 등이다. 대웅제약은 AI 신약 R&D 시스템 '데이지(DAISY)'를 구축했다. 데이지는 주요 화합물 8억종 분자 모델을 전처리한 데이터베이스를 기반으로 신약 후보물질 발굴 과정을 돕고, 후보물질 최적화 단계까지 걸리는 기간을 줄이는 시스템이다. DAISY에서 주목할 도구는 신약 후보물질을 탐색하는 AIVS(AI based Virtual Screening)다. 대웅제약은 AIVS를 활용해 표적 단백질에 작용하는 활성물질을 찾을 수 있으며, 3D 모델링으로 동일한 화학적 특성을 보인 새로운 활성물질을 발굴한다고 밝혔다.
국가바이오위원회가 출범하면서, 신약 개발 인공지능(AI) 구축을 지원할 것이라고 밝혔다. 또한, 식품의약품안전처는 AI를 활용한 의약품 개발 및 제품화를 지원하기 위해, 규제과학 전문성을 바탕으로 '의약품 개발 시 인공지능 활용 안내서'와 '인공지능 활용 의약품 개발 사례집'을 2024년 상·하반기에 각각 발간했다.
M&A 현황
5년간(‘20~’24) 헬스케어 AI M&A 거래 가치는 600억 달러를 돌파했으며, 선두 기업들은 AI 협력을 위해 적어도 1개 이상의 파트너십을 체결했다. 거래 건수 및 가치는 ▲2020년 41건·50억 달러 ▲2021년 54건·164억 달러 ▲2022년 77건·155억 달러 ▲2023년 55건·139억 달러 ▲2024년 87건·136억 달러 등이다. ‘24년에 AI M&A 거래 건수가 가장 많았으며, 가장 큰 관련 M&A는 ‘24년 8월 Recursion Pharmaceuticals가 Exscientia를 7억 1,200만 달러에 인수한 사례이다.
맺음말
2024년 노벨 화학상은 인공지능을 기반으로 단백질의 구조와 기능을 예측하고 설계하는 소프트웨어를 개발한 과학자 3명에게 돌아갔다.
그러나, AI로 신약개발을 하기까지 아직 남은 과제는 있다. 신약은 보통 단백질 하나로 이뤄져 있지 않고, 단백질을 비롯한 여러 물질이 뭉친 화합물이다. 신약을 개발하려면 AI가 설계한 단백질이 다른 물질과 어떤 상호작용을 하는지, 화합물이 신체에 들어갔을 때 어떤 효과를 내는지 등에 대해서도 예측하기 어려운 한계점이 있는 것이다. 현재 바이오 분야에서 AI를 활발하게 활용하고 있는 분야는 인공지능의 장점을 살릴 수 있도록, 인공지능의 주요 프로세스인 데이터 학습을 위한 데이터 input과 output이 빠른 이미지, 영상으로 진단하는 의료제품 등에서 각광을 받고 있다. 즉, 학습 데이터를 통해 인공지능이 도출한 결과(예컨대, 신약 후보물질이 될 수 있는 화합물)를 검증하기 위하여 실제 real 세계에서의 실험이 필요하며, 해당 화합물 합성, 세포 실험, 동물 실험 등에 많은 시간이 필요한 신약개발에서의 AI 적용은 아직 해결해야 할 많은 문제들이 있는 것이다.
최근 반도체 기업 엔비디아(NVIDIA)는 인체 데이터 셋을 활용해 신약 개발용 AI 파운데이션 모델 ‘바이오니모(BioNEMO)’를 공개하였다. 제공된 클라우드 서비스로 제약기업들은 자체 데이터로 파인튜닝(미세조정)을 하여 목적에 맞는 AI 모델을 개발하고 도움을 얻고 있는 상황이다.
따라서, 국내에서도 파운데이션 모델을 통해 각 기업에서 각자 상황과 목적에 맞는 신약개발 AI 모델을 구축해 나아가면, 신약개발 AI 활용 변화가 가속화되지 않을까 기대한다.
