다국적 제약사 화이자(Pfizer)가 다음달 안으로 현재 개발 중인 경구용(먹는) 비만 치료제 후보물질의 초기 연구 결과를 공개할 예정입니다.
알버트 불라(Albert Bourla) 화이자 회장 겸 최고경영자(CEO)는 4일(현지시간) 투자자들을 대상으로 진행한 지난해 실적 발표 콘퍼런스콜에서 “올해 1분기에 ‘다누글리프론(danuglipron, 개발코드명 PF-06882961)’의 용량 최적화 연구에 대한 업데이트를 제공할 예정”이라고 밝혔습니다.
이번에 발표될 연구 결과는 다누글리프론의 약동학(PK)과 관련한 결과입니다. 본격적인 체중 감량 효과는 다음 단계 연구에서 확인될 것으로 보입니다.
현재 경구용 비만 치료제 후보물질로는 일라이릴리(Eli Lilly, 이하 릴리)의 ‘오르포글리프론(orforglipron)’이 임상3상 단계로, 개발 속도가 가장 빠릅니다. 노보노디스크(Novo Nordisk)의 차세대 비만 치료제 후보물질인 ‘아미크레틴(Amycretin)’도 임상1상 단계로, 다누글리프론와 비슷한 속도를 보이고 있습니다.
불라 CEO는 지난해 8월 투자자들을 대상으로 한 콘퍼런스콜에서 “시기적인 측면에서 릴리 다음으로 경구용 GLP-1에 대한 데이터를 확보한 것은 우리뿐”이라며 “현재 우리가 알고 있는 모든 것을 고려할 때, 다누글리프론 승인이 진행된다면 릴리 다음으로 두 번째가 될 것”이라고 말한 바 있습니다.
HK이노엔(HK inno.N)은 최근 위식도 역류질환 신약인 ‘케이캡정(이하 케이캡)’의 화합물(물질)특허와 관련해 1심에 이어 2심 소송에서도 승소했다고 밝혔습니다.
특허심판원뿐만 아니라 특허법원도 오리지널 제품 개발사인 HK이노엔의 손을 들어준 것으로, HK이노엔은 해당 특허를 2031년까지 보호받습니다.
HK이노엔은 케이캡에 관한 특허로 2031년까지 존속되는 ‘물질특허’와 2036년까지 존속되는 ‘결정형특허’를 갖고 있습니다. 물질특허의 경우 원존속기간이 2026년 12월 6일까지였으나, 의약품 연구개발 및 허가에 소요된 기간을 인정받아 2031년 8월 25일까지 존속기간이 연장됐습니다.
특허 존속기간이 2036년 3월 12일까지인 케이캡 결정형특허에 대한 소송은 HK이노엔이 1심에서 패소한 후 2심이 진행 중입니다.
"간암은 근치적 치료를 하더라도 5년 내 재발률이 50~70%에 이를 정도로 높기 때문에 3차 보조요법이 필요합니다."
이윤빈 서울대 의대 소화기내과 교수는 5일 지씨셀(GC셀)이 서울 더플라자호텔에서 개최한 '미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2025) 하이라이트 세미나'에서 이같이 밝혔습니다.
지씨셀은 최근 열린 ASCO GI 2025에서 이뮨셀엘씨의 9년 장기 추적 데이터를 발표했습니다. 이번 장기 추적 연구는 이뮨셀엘씨 임상에 참여한 총 230명의 간암 환자를 대상으로 진행됐습니다. 2개의 코호트군으로 나눈 이 연구는 간암 환자의 근치적 수술 후 보조요법으로 이뮨셀엘씨 투여군 115명, 대조군 115명으로 구성됩니다.
해당 연구 결과, 이뮨셀엘씨 투여군의 무재발 생존율(RFS)은 25.4%로 나타났습니다. 대조군의 경우 16.1%였습니다. RFS 중앙값은 이뮨셀엘씨 투여군이 44개월, 대조군은 30개월이었습니다. 즉 이뮨셀엘씨를 투여한 환자가 더 오랜 기간 간암 재발이 없었다는 의미입니다.
김윤준 대한간학회 이사장(서울대 의대 소화기내과 교수)는 "간암 보조요법 항암치료제가 부족한 상황에서 시장 접근성까지 낮아 많은 환자들이 치료에 어려움을 겪고 있다"며 "국제적으로 유효성과 안전성이 입증된 치료제에 대한 보험급여 적용을 확대해 환자의 치료 접근성을 높이고, 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)를 해소하는 것이 절실하다"고 강조했습니다.
미국 워싱턴대 의과대학(Washington University School of Medicine)은 다국적 제약사 일라이릴리(Eli Lilly, 이하 릴리)의 알츠하이머병 치료제 후보물질인 ‘렘터네터그(Remternetug, 개발코드명 LY3372993)’의 임상2·3상(DIAN-TU-002)의 첫 참가자 등록을 완료했다고 5일(현지시간) 밝혔습니다.
미 워싱턴대 의과대학은 렘터네터그의 효능과 안전성을 평가하기 위해 알츠하이머병 발병 위험이 높은 참가자 240명을 대상으로 임상2·3상을 진행할 예정입니다. 또 미국 국립보건원(NIH)이 지원하는 연구그룹인 ‘우성 유전 알츠하이머병 네트워크(Dominantly Inherited Alzheimer Network, DIAN)’와 함께 임상을 진행할 계획입니다.
사노피가 어제 발표한 작년 4분기 및 지난해 실적 보고에서 주요 임상 파이프라인 중 신경질환 부문에 속하는 4개 후보물질 중 하나로 ‘ABL301’을 소개해 주목됩니다.
사노피는 지난 2022년 1월 국내 기업 에이비엘바이오와 총 10억6000만달러(약 1조5300억원) 규모의 공동 개발 및 기술이전 계약을 체결하며 ABL301을 도입했습니다.
현재 ABL301의 임상1상은 에이비엘바이오 주도로 미국에서 진행 중인데요, 클리니컬트라이얼스에 따르면, 이달 중 임상1상이 완료될 예정입니다. 사노피는 임상2상부터 개발을 이끌어갈 계획입니다.
ABL301은 에이비엘바이오의 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼인 ‘그랩바디-B(Grabody-B)’를 적용한 중추신경계(CNS) 신약 후보물질입니다. 이 이중항체는 파킨슨병을 유발하는 ‘알파-시뉴클레인(α-synuclein)’의 축적을 억제하는 항체를 전달해 치료 효과를 높입니다. 또 ‘GF1R’을 표적하는 BBB 셔틀 기술을 활용해 혈액 내 운반 과정에서 ‘빈혈’ 등의 부작용 발생 가능성을 줄였습니다.
아울러 사노피는 지난해 12월 국내 바이오기업인 SK바이오사이언스와 차세대 폐렴구균 21가 백신 후보물질인 ‘SP0202(개발코드명)’의 추가 계약에 대한 업프론트(선급금)로 SK바이오사이언스에 5000만유로(약 750억원)를 지급했다고 밝혔습니다.
- 사노피, 지난해 매출 61.9조원, 전년比 11.3% 증가…‘듀피젠트’와 ‘베이포르투스’가 실적 견인 -올해 EPS, 두 자릿수 초반 성장 전망…50억유로 자사주 매입 계획
유한양행이 지난해 실적 공개를 통해 전통 제약사로서 최초로 매출 2조원을 돌파하는 저력을 보여줬습니다. 다만 연구개발(R&D) 비용 부담이 증가하면서 지난해 영업이익률은 일시적으로 하락했는데요.
장기적으로는 렉라자의 글로벌 시장 확대가 본격화되면서 수천억원 규모의 ‘로열티 수익’으로 이어질 가능성이 크다는 분석입니다. 이와 함께 최근 지아이이노베이션으로부터 도입한 알레르기 치료제 신약 후보물질이 ‘포스트 렉라자’로 거듭날 가능성이 대두되면서 기대감도 커지고 있습니다.
영업이익 측면에서 변동 폭이 커지는 모습입니다. 작년 영업이익은 549억원(이하 영업이익률 2.7%)으로 2023년보다 3.8% 감소했습니다. 유한양행은 2020년 영업이익 843억원(5.2%)를 기록했지만, 2021년 486억원(2.9%)으로 줄어든 후 2022년 360억원(2.0%)까지 감소했습니다. 2023년에는 568억원(3.1%)으로 소폭 반등했지만, 지난해 다시 감소한 것입니다.
수익성이 다시 악화된 원인은 R&D 비용 증가 영향이 큽니다. 유한양행의 현금흐름 변화도 주목할 만한데요. 2023년 영업활동현금흐름은 1441억원 규모로 안정적인 모습을 보였지만, 지난해 3분기 기준으로 11억원까지 감소했습니다. 이는 R&D 비용 확대와 운전자본 부담 증가가 주요 원인으로 지목됩니다.
하지만 앞으로 유한양행의 수익 및 재무구조는 더욱 안정적인 방향으로 개선될 가능성이 높다는 평가입니다. 그 이유까지 구체적으로 담아봤습니다.
다국적 제약사가 보유한 매출 1위 품목을 분석한 결과, 이들 중 상당수가 2025년부터 2028년 사이에 특허 만료를 앞두고 있는 것으로 확인됐습니다.
향후 수년간 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) 및 제네릭(복제약)과의 시장 경쟁이 본격화될 전망입니다.
특허 만료를 앞둔 주요 품목으로는 노바티스(Novartis)의 심부전 치료제인 '엔트레스토(Entresto, 성분 사쿠비트릴·발사르탄)', 아스트라제네카(AZ)의 당뇨병 치료제인 '포시가(Farxiga, 성분 다파글리플로진)', 암젠(Amgen)의 골다공증 치료제인 '프롤리아(Prolia, 성분 데노수맙)' 등이 있습니다. 이들 3개 제품은 당장 올해부터 주요 특허가 만료될 예정입니다.
그밖에 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)와 화이자(Pfizer)의 항응고제인 '엘리퀴스(Eliquis, 성분 에픽사반)'의 특허 만료 시점은 2026년이고, 화이자의 경우 매출 2위 품목인 폐렴구균 백신인 '프리베나 제품군(Prevnar family)'도 2026년 특허가 만료됩니다.
다국적 제약사들이 특허 만료에 대응하기 위해 다양한 전략을 마련하고 있습니다.
- 주요 제약사들 특허 방어 전략으로 제형 변경과 적응증 확대 - 신약 개발·포트폴리오 확장, 바이오시밀러 직접 개발 나서기도
다국적 제약사 일라이릴리(Eli Lilly, 이하 릴리)는 최근 자사의 궤양성 대장염 치료제인 '옴보(Omvoh, 성분 미리키주맙)'가 '크론병'을 적응증으로 진행된 임상3상(VIVID-2) 공개 연장 연구에서 지속적인 임상적 관해 및 내시경적 반응을 보였다고 밝혔습니다.
옴보는 '인터루킨-23(IL-23) 억제제'로, 구체적으로 인터루킨-23p19를 표적해 위장관 내 염증을 감소시키는 기전으로 작용합니다. 지난 2023년 10월 미국 식품의약국(FDA)은 '궤양성 대장염'을 적응증으로 옴보를 승인했습니다.
FDA는 이어 올해 1월 크론병 치료를 위해 옴보의 적응증을 확대 승인했습니다. 앞서 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)도 지난해 12월 크론병 적응증에 대한 긍정적인 의견을 발표한 바 있습니다.
브릿지바이오테라퓨틱스가 최근 제5차 안전성 모니터링 위원회(Safety Monitoring Committee, 이하 SMC) 회의를 개최해 비소세포폐암 치료제 후보물질 'BBT-207'에 대한 임상1상 다섯 번째 용량군의 환자 투약 데이터 검토를 마쳤습니다.
최근 개최된 SMC 회의에서는 BBT-207 임상1상의 다섯 번째 용량군에 등록된 여섯 명의 환자에서 확보한 데이터를 분석해 약물의 유효성 및 안전성을 평가했습니다.
검토 결과, 약물과 관련한 중대한 부작용은 없었으며 누적 3건의 부분관해(Partial Response, PR) 및 다수의 안정병변(Stable Disease, SD) 사례가 관찰되는 등 반복적인 약효 신호가 확인된 용량에서 투약 환자수를 늘려 추가 데이터 확보에 나서기로 결정했습니다.
회사는 임상1a상의 용량상승시험에서 최종적으로 두 가지의 권장 용량을 선별해 올 하반기 임상1b상에 착수할 계획입니다.
차세대 ‘키트루다(Keytruda, 성분 펨브롤리주맙)’로 불리는 PD-L1 억제제와 혈관내피세포성장인자(VEGF) 억제제 이중항체의 주요 신약 후보물질 대다수가 중국 기업들과의 협업으로 개발되고 있어 주목받고 있습니다.
‘PD-L1·VEGF 이중항체’는 기존 면역관문억제제(Immune Checkpoint Inhibitor, ICI)와 혈관 생성을 차단하는 항암 기전이 결합된 새로운 치료 물질인데요.
ICI인 키트루다를 보유한 MSD(미국 머크) 외에는 기존 PD-(L)1 억제제를 승인받은 글로벌 제약사들이 아직 이 시장에 적극적으로 진입하지 않았지만, 전세계적으로 수면 위에 오른 후보물질만 약 19개에 달하면서 개발 경쟁이 점점 치열해지는 양상입니다.
특히 19개 중 14개(74%)는 중국 기업이 주도하거나 다른 국가 기업들과 협력해 개발하고 있어 이목이 집중됩니다.
지난해 키트루다와의 1:1 대결에서 우위를 보인 미국 서밋테라퓨틱스(Summit Therapeutics)와 중국 바이오기업 아케소(Akeso)의 ‘이보네시맙(ivonescimab)’을 포함해 현재 임상3상 단계에 있는 PD-L1·VEGF 이중항체 후보물질 3개 모두 중국 기업들과 다른 국가 기업들이 공동으로 개발을 진행 중입니다.
다국적 제약사 로슈(Roche) 산하 제넨텍(Genentech)과 독일 바이오엔테크(BioNtech)가 공동으로 개발하고 있는 메신저 리보핵산(mRNA) 백신 후보물질인 'BNT122(또는 개발코드명 RG6180·RO7198457, 성분 자가유전자 세부메란)'가 췌장암 환자를 대상으로 한 임상1상에서 유망한 결과를 보였습니다.
연구팀에 따르면 이번 연구는 췌장암 치료에서 mRNA 백신의 가능성을 최초로 임상적으로 검증한 사례입니다. 연구팀은 mRNA 백신이 기존 항암 치료와 병용할 경우, 치료 효과를 더욱 극대화할 수 있을 것으로 기대했습니다. 해당 연구 결과는 지난 19일(현지시간) 국제학술지인 '네이처(Nature)'에 게재됐습니다.
이번 임상 연구는 뉴욕 메모리얼슬론케터링암센터(MSK)에서 수술 후 재발 위험이 높은 췌관선암(PDAC) 환자 19명을 대상으로 진행됐습니다. 이 중 환자 16명은 BNT122를, 3명은 로슈의 '티쎈트릭(Tecentriq, 성분 아테졸리주맙)'으로 치료를 받았습니다.
연구팀은 개별 환자의 암세포에서 얻은 유전자 정보를 바탕으로 맞춤형 mRNA 백신을 제작했습니다. 백신은 환자의 면역체계를 활성화해 암세포를 효과적으로 공격하도록 설계됐습니다.
임상1상 결과, 백신을 투여받은 환자군에서 면역반응이 유의미하게 증가한 것으로 나타났습니다. 특히 T세포 반응이 강하게 유도된 환자에서는 질병 진행이 지연되는 경향이 확인됐습니다.
대웅그룹의 지주회사인 대웅이 전문경영인인 윤재춘 대표 체제를 이어갑니다. 또 박성수 대웅제약 대표를 기타비상무이사로 새롭게 선임합니다. 이와 함께 전 한미약품 대표 출신인 우종수 더블유사이언스 대표와 유승신 전 헬릭스미스 최고기술책임자(CTO)를 사외이사로 영입하기로 했습니다.
대웅은 오는 3월 26일 서울 강남구 대웅제약 본사에서 정기 주주총회 개최하고, 사내이사 2인과 사외이사 2인 선임 안건을 다룰 예정이라고 공시했습니다.
이번 정기 주총에서는 윤 대표의 재선임 안건을 다룹니다. 지난 2015년 대웅의 대표로 선임돼 대웅그룹 전반의 경영을 책임지고 있는 윤 대표는 오는 2028년까지 대표직을 이어갈 전망입니다.
[종합] 셀트리온이 지난해 역대 최대 규모의 매출을 달성했습니다. 셀트리온은 작년 매출액이 전년 대비 60% 이상 성장하면서 유럽과 북미 양대 시장에서의 바이오시밀러 영향력을 다시 한번 각인시켰습니다.
특히 지난해 4분기의 경우 단일 분기 기준 매출 1조원을 돌파하며, 연간 최대 매출 경신에 힘을 더했습니다. 셀트리온은 해마다 확대되는 바이오시밀러의 글로벌 영향력에 힘입어 올해 매출 5조원 달성을 목표로 잡았습니다.
회사는 앞으로도 꾸준한 연구개발(R&D) 투자를 단행, 오크레부스, 코센틱스, 키트루다, 다잘렉스 등 4개 제품의 바이오시밀러와 7개의 미공개 파이프라인을 추가 개발해 오는 2030년까지 총 22개의 바이오시밀러 포트폴리오를 완성할 계획입니다.
회사는 신약 개발에도 본격적으로 뛰어들었습니다. 최근 2028년까지 총 13개의 신약 후보물질에 대한 임상시험계획(IND)을 제출한다는 세부 계획을 발표하고, 실제로 발표 불과 보름 만에 첫 번째 항체약물접합체(ADC) 신약 후보물질인 'CT-P70(개발코드명)'의 IND를 제출하며 개발에 속도를 높이고 있습니다.
아울러 최근에는 자회사인 '셀트리온바이오솔루션스'를 설립해 의약품 위탁개발생산(CDMO) 사업 진출도 본격화했습니다.
셀트리온이 지난해 역대 최대 규모의 매출을 달성했습니다. 작년 매출액은 전년 대비 60% 이상 성장했고, 특히 지난해 4분기 바이오 제품 전반에서 고른 매출 증가세를 보였다는 게 회사의 설명입니다.
셀트리온은 지난해 매출액이 3조5573억원으로 2023년보다 63.5% 증가했다고 공시했습니다. 같은 기간 영업이익은 4920억원으로 전년 대비 24.5% 감소했고, 순이익은 22.4% 줄어든 4189억원으로 집계됐습니다.
특히 지난해 4분기 매출액의 경우 바이오 제품의 고른 성장과 의약품 위탁생산(CMO) 매출 발생으로 전년 동기 대비 178% 증가한 1조636억원을 기록, 단일 분기 최초로 매출 1조원을 초과 달성했습니다. 같은 기간 영업이익은 합병과 관련된 원가 및 비용 부담 완화로 967.4% 성장한 1964억원을 기록했습니다.
특히 합병 직후 2023년 4분기 기준 63%에 육박하던 매출원가율은 지난해 45% 수준까지 감소한 것으로 나타났습니다.
다국적 제약사 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)는 24일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 면역항암제인 ‘옵디보(Opdivo, 성분 니볼루맙)’와 ‘여보이(Yervoy, 성분 이필리무맙)’ 병용요법에 대한 생물의약품 허가 보충 신청서(sBLA)를 접수했다고 밝혔습니다.
FDA는 해당 병용요법을 절제 불가능하거나 전이성이 있는 미세부수체 불안정성이 높거나(MSI-H) 또는 불일치 복구 결핍(dMMR) 대장암(mCRC) 환자의 1차 치료제로 검토할 예정입니다.
해당 병용요법은 FDA로부터 ‘혁신 치료제(Breakthrough Therapy)’ 지정과 ‘우선 심사(Priority Review)’ 지위를 부여받았습니다. FDA는 ‘처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)’에 따라 오는 6월 23일까지 최종 승인 여부를 결정할 예정입니다.
앞서 옵디보·여보이 병용요법은 지난해 12월, 유럽연합(EU)에서, 앞서 같은해 10월에는 중국에서 같은 적응증으로 승인을 받았습니다.
유바이오로직스는 자사의 춘천 제2공장인 ‘브이플랜트(VPlant)’가 식품의약품안전처로부터 ‘유비콜-에스(경구용 콜레라 백신)’의 의약품 품질 및 제조기준(GMP) 적합 판정 및 완제품 제조소로 추가 승인를 받았다고 밝혔습니다.
유바이오로직스는 콜레라 백신 공급 증대를 위해 지난 3년간 빌게이츠재단으로부터 약 1000만달러의 지원을 받아 제2공장 내에 원액 및 완제시설 증설을 진행해왔습니다. 지난해 4월 개량형 콜레라 백신인 ‘유비콜-에스’ 제품에 대해 세계보건기구(WHO) 사전적격성심사(PQ) 승인을 받았고, 5월에는 제2공장의 원액 제조시설도 승인을 획득했습니다.
이번 제2공장의 완제 제조시설 GMP 승인에 따라 2분기 중 WHO PQ 승인을 받게 되면 1·2공장의 원액 및 완제품 시설 모두 정상 가동될 수 있으며, 콜레라 백신의 연간 최대 생산량은 8000만~9000만 도스에 이를 것으로 예상된다는 게 회사의 설명입니다.
한미약품은 콧속에 직접 분사하는 스프레이형 코감기약 신제품인 ‘코앤쿨에스나잘스프레이(이하 코앤쿨S, 사진)’가 출시돼 환절기를 맞은 약국가에서 주목받고 있다고 밝혔습니다.
약국에서만 판매되는 일반의약품인 코앤쿨S는 코막힘, 콧물, 재채기 등 코감기 및 알레르기 비염의 증상 완화에 도움을 줍니다. 단 25초 만에 코막힘 증상을 완화하며, 그 효과가 최대 12시간 지속되는 것이 특징입니다. 특히 기존 코앤쿨이 만 12세 이상부터 사용 가능한 반면, 코앤쿨S는 만 7세 이상부터 사용할 수 있도록 연령 범위가 확대됐습니다.
코앤쿨S는 ‘옥시메타졸린염산염’과 ‘클로르페니라민말레산염’, ‘글리시리진산이칼륨’ 등 주요 유효 성분이 함유된 3중 복합제입니다. 옥시메타졸린은 혈관 수축 작용을 통해 코막힘을 빠르게 해소하고, 클로르페니라민은 알레르기 반응을 억제하며, 글리시리진은 염증을 가라앉히고 진정 효과를 주는 성분입니다.
이 제품은 질환 부위에 국소적으로 작용하도록 설계돼 졸음과 같은 전신 부작용이 적으며, 소량의 멘톨을 첨가해 부담 없는 상쾌함과 청량감을 선사합니다. 또 보습 유지와 점막 재생 성분인 ‘덱스판테놀’을 첨가제로 함유하고 있습니다.
SK바이오사이언스는 메신저 리보핵산(mRNA) 기술을 활용해 개발 중인 일본뇌염 백신 후보물질인 ‘GBP560(개발코드명)’의 글로벌 임상1·2상을 시작했다고 밝혔습니다.
일본뇌염과 라싸열 바이러스의 백신 개발은 mRNA 백신 플랫폼을 구축하기 위해 SK바이오사이언스가 국제기구와 함께 수행하는 넥스트 팬데믹 대비 ‘100일 미션’ 프로젝트의 일환입니다. 100일 미션은 미지의 감염병(Disease-X) 발병 후 수 주 안에 백신을 개발해 대규모 생산함으로써 100일 안에 팬데믹에 대응하는 것을 목표로 합니다.
SK바이오사이언스는 2022년 국제기구인 전염병대비혁신연합(CEPI)과 4000만달러의 초기 연구개발비를 지원받기로 협약을 맺고, 해당 프로젝트에 착수했습니다. CEPI는 해당 프로젝트가 후기 개발 단계에 돌입하면 최대 1억달러를 추가로 SK바이오사이언스에 지원할 예정입니다.
다국적 제약사 리제네론(Regeneron)은 자사의 유전성 난청 치료제 후보물질인 'DB-OTO(개발코드명)'가 임상1·2상(CHORD)에서 11명 중 10명의 어린이에서 뚜렷한 청력 개선이 확인됐다고 24일(현지시간) 밝혔습니다. 이번 연구 결과는 최근 미국이비인후과학회(Association for Research in Otolaryngology, ARO) 연례 학술대회에서 구두로 발표됐습니다.
DB-OTO는 '오토페린(otoferlin)' 변이로 인한 선천성 난청 환자 치료를 위해 개발되고 있는 세포 선택적, 이중 아데노 부속 바이러스(AAV) 기반의 유전자치료제 후보물질입니다. DB-OTO는 손상된 '오토페린 유전자'를 대체할 기능성 유전자를 전달해 지속적이고 생리적인 청력을 제공하는 것을 목표로 합니다. DB-OTO 치료는 전신 마취 이후 달팽이관에 주사해 유전자를 전달하는 방식으로 이뤄집니다.
앞서 DB-OTO는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀의약품(ODD)', '패스트트랙' 및 '첨단재생의료치료제(RMAT)'로 지정된 바 있습니다. 유럽의약품청(EMA)도 DB-OTO를 '희귀의약품'으로 지정했습니다. 리제네론은 오토페린 변이를 지닌 난청 치료제로, DB-OTO를 상용화하기 위해 임상시험을 진행 중입니다.
특히 첫 번째 치료를 받은 어린이에서 주요 언어 주파수 전반에 걸쳐 청력이 거의 정상 수준으로 향상됐습니다. 또 청력의 개선에 따라 언어 및 발달 진행이 이어졌습니다.
