일라이릴리(Eli Lilly)의 알츠하이머병 치료제 ‘도나네맙(donanemab, 제품명 Kisunla)’도 유럽에서 시판허가를 거절당했습니다. 앞선 에자이와 바이오젠의 ‘레카네맙(lecanemab)’의 수순을 따라가고 있네요.
EMA 산하 CHMP는 초기 증상을 가진 알츠하이머병 치료제로 도나네맙의 시판허가를 권장하지 않는다고 밝혔습니다. ARIA 부작용이 계속해서 발목을 잡고 있는 모습이며, CHMP는 약물의 이점이 뇌 부종과 출혈을 수반할 수 있는 ARIA로 인한 치명적인 위험을 능가할 정도로 크지 않다고 판단했습니다.
차바이오텍에 따르면 메조피는 국내 제약사가 미국 FDA로부터 개량신약 허가를 받은 4번째 제품입니다. 제형변경으로 품목허가를 취득한 것은 메조피가 처음이네요.
CMG제약은 올해 하반기까지 미국 현지유통 파트너 선정을 마무리할 계획입니다. 유통 파트너 협상 및 약가승인 소요기간 등을 감안할 때, 메조피의 미국시장 출시 시점은 2026년 상반기로 예상되며, 미국 시장 진출 5년 내에 연간 1000억원 이상 판매를 목표로 잡고 있습니다.
퍼스트바이오테라퓨틱스(1ST Biotherapeutics)는 8일 리가켐 바이오사이언스(LigaChem Biosciences)과 항체-약물접합체(ADC)에 적용하기 위한 신규 페이로드(payload)와 면역항암제, 저분자 신약개발을 위한 공동연구 및 기술이전 옵션 계약을 체결했네요.
이번 계약을 통해 양사는 향후 3년내 차세대 ADC 페이로드를 비롯해 2~4개의 신약 후보물질을 발굴을 목표로 합니다.
BMS의 PD-1 항체 ‘옵디보(Opdivo)’와 CTLA-4 항체 ‘여보이(Yervoy)’ 병용요법이 간암에서도 1차치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아냈습니다. 대장암 1차치료제로 승인 받은지 3일만에 이뤄진 승인이었네요. BMS의 병용요법은 로슈, 아스트라제네카 등 경쟁사에 비해 한발 늦게 간암 1차치료제 시장에 진입했으나, 웬디 쇼트 바티(Wendy Short Bartie) BMS 종양학부문 수석부사장은 “전체생존율(OS) 개선을 포함한 우리의 강력한 데이터를 보면 임상의가 옵디보+여보이 병용요법을 선택하게 될 것”이라며 자신감을 드러냈습니다. BMS는 두 경쟁사와 달리 임상3상에서 렌비마와 넥사바 2개 모두를 대조약물로 사용했습니다. 로슈와 아스트라제네카는 넥사바만 사용해 비교했네요. 렌비마, 넥사바 모두 간세포암 SoC로 사용되지만 일반적으로 렌비마가 효능이 더 뛰어난 것으로 알려져 있습니다. 허가의 기반이 된 임상3상에서 BMS 옵디보+여보이는 OS 23.7개월로 대조약물 20.6개월보다 개선된 OS를 보였습니다. https://www.biospectator.com/news/view/24824
길리어드는 트로델비의 주요 영역인 TNBC 1차치료제 세팅에서 ADC와 PD-1 블록버스터 항체 ‘키트루다’와 병용요법으로, 기존 표준치료제(SoC)인 키트루다와 화학항암제 병용요법을 이긴 결과를 냈네요. 최근 항암제 개발 흐름의 한 축인 ADC와 PD-(L)1 면역관문억제제 병용전략의 가능성을 보여주는 결과라는 점에서 의미가 있습니다.
이번 소식 직전까지만 해도, 길리어드는 지난해 기대했던 트로델비의 폐암과 방광암 임상3상에서 잇따라 실패해 오히려 라벨을 좁히면서 전망을 흐리고 있었습니다. 여기에 아스트라제네카-다이이찌산쿄, 미국 머크(MSD)-켈룬의 TROP2 ADC 경쟁약물이 들어오면서 거리를 좁히고 있는데요.
최근 담도암 1차치료제는 PD-(L)1 면역항암제 등장으로 빠르게 발전돼 왔지만, 2차치료제는 여전히 치료옵션이 제한적인 영역이다. 컴패스에 따르면 2차치료제 표준요법인 FOLFOX 투여시 ORR은 5%과 OS 중간값은 6개월 수준으로, 69%의 환자에게서 3등급 이상 부작용을 수반합니다.
앞으로 허가 가능성을 가늠하게 할 촉매가 될, OS, PFS 등 2차 종결점 데이터는 오는 4분기 도출될 예정입니다. 토마스 슈에츠 CEO는 “이번 분기 미국 식품의약국(FDA)과 만나 가속승인(accelerated approval) 여부를 포함한 허가 경로에 대해 논의하길 기대한다”고 말했습니다.
이날 컴패스의 주가는 장초반 하락했다가 다시 상승세를 타며, 17.89% 오른 채 마감했습니다.
루닛(Lunit)이 로슈 제넨텍(Genentech)과 인공지능(AI) 바이오마커가 PD-L1 면역항암제 ‘티쎈트릭(아테졸리주맙)’의 생존기간(OS) 이점을 예측할 가능성을 보여주는 분석결과를 첫 발표합니다.
루닛스코프IO로 약물반응이 높을 환자를 분류했을 때 티쎈트릭을 투여받은 환자의 사망위험이 화학항암제 대비 35% 줄었고, 약물반응이 낮은 환자에게서는 두 그룹간 차이가 없었습니다. AI 바이오마커가 치료반응을 예측한 연구결과입니다.
그동안 진행돼온 루닛과 로슈 제넨텍의 공동연구 파트너십이 25일(현지시간) 미국 암연구학회(AACR 2025) 초록 발표를 통해 공개됐네요. 제넨텍은 이전 비소세포폐암 환자를 대상으로 진행한 티쎈트릭 임상3상 데이터에 루닛의 AI 바이오마커를 적용해, 새로운 예측 바이오마커가 될 가능성을 검증했습니다.
이번 공동연구는 빅파마와 협업하는 만큼 직접 제넨텍이 보유한 티쎈트릭 데이터셋을 적용하는 방식으로 진행됐다는 점이 주시할 부분입니다.
미국에서는 제조이슈로 허가 차질을 겪고 있는 가운데, 유럽에서 먼저 시판허가라는 마일스톤을 달성하게 됐네요.
J&J는 아스트라제네카와의 치열한 경쟁 속에서 기세를 이어가고 있으며, 지난달 ELCC 2025에서 EGFR 변이 비소세포폐암 1차치료제 세팅에서 아미반타맙과 ‘레이저티닙(lazertinib)’ 병용요법이 최종결과에서 기존 SoC ‘타그리소’ 대비 OS을 25% 개선한 결과를 업데이트했습니다.
다만 지금까지 EGFR 폐암 경쟁에서 타그리소 대비 부작용과 투여 편의성이라는 변수가 남아있었는데, 이번 아미반타맙SC 승인으로 몇시간이 걸리는 투여시간을 몇분으로 단축하면서 경쟁력을 보강할 수 있게 됐네요.
J&가 관세부과에 따른 글로벌 환경의 불확실성 속에서도, 굳건히 자리를 지키며 2025년 가이던스를 유지하고 있습니다. J&J는 1분기 실적발표자리에서 올해 매출액 전망치를 920억달러로 예측해, 지난 1월 제시한 913억달러에서 소폭 상향했습니다.
J&J는 일단은 낙관적인 전망치를 내놓았으나, 현재로서 4억달러의 관세비용을 예상하고 있다. 대부분 관세비용은 의료기기 사업과 연관이 있고, 중국이 미국산 제품에 부과한 보복관세 영향도 있습니다.
J&J는 매분기 빅파마 가운데 가장 먼저 분기실적발표를 진행해, 업계는 관세정책의 불확실성과 규제당국의 대규모 구조조정 등 혼란 속에서 J&J의 안정성을 긍정적인 시그널로 보며 일단은 한숨 돌리고 있다. 그려먼서도 호아킨 두아토 CEO는 “관세는 공급망 차질을 야기하고, 의약품 부족으로 이어질 수 있다”고 피력했습니다.
국내 관련 소식으로, J&J는 이번 분기부터 EGFR 변이 폐암에서 승부를 걸고 있는 아미반타맙/레이저티닙 병용요법의 매출을 첫 공개했습니다.
BMS의 PD-1 항체 ‘옵디보(Opdivo)’와 CTLA-4 항체 ‘여보이(Yervoy)’ 병용요법이 대장암 1차치료제로 미국 FDA로부터 승인을 받는데 성공했습니다.
이번 승인으로 경쟁사 미국 머크(MSD)의 PD-1 항체 ‘키트루다(Keytruda)’를 따라 옵디보도 대장암 1차치료제 시장에 진출할 수 있게 됐습니다. 선두인 키트루다는 이미 지난 2020년 FDA의 승인을 받고 1차치료제로 시판되고 있습니다.
시장 진출에는 뒤쳐졌으나, 옵디보+여보이 병용요법은 임상3상에서 화학항암제 대조군과 비교해 무진행생존기간(PFS)을 79% 개선하며 경쟁력 있는 데이터로 평가받은 바 있습니다. 또한 옵디보 단독요법과 비교했을 때도 PFS를 38% 늘리며 병용요법의 뚜렷한 이점을 보였습니다.
에이비엘바이오의 신규 BBB 셔틀 IGF1R(insulin-like growth factor 1 receptor)이 적용된 알파시누클레인(alpha-synuclein, αSyn) 이중항체 ‘ABL301(SAR446159)’로, 올해 중반 건강한피험자 대상 임상1상 결과발표를 앞두고 있네요.
바로 전날 에이비엘바이오는 GSK와 퇴행성뇌질환에 IGF1R BBB 플랫폼을 적용하는 4조1000억원 규모의 라이선스아웃 딜을 체결했습니다.
디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)가 거대분자(large molecule)의 뇌 노출을 늘리기 위한 전략으로, 2가지 다른 특성을 가지는 BBB 타깃하는 접근법 ‘dual TV(dual Transport Vehicle™)’을 공개했습니다.
지금까지 디날리의 BBB 셔틀 전략은 TfR에 초점이 맞춰져 왔고, 리드 프로그램으로 헌터증후군에서 BBB 투과 IDS로 FDA의 가속승인 경로에 따른 허가절차를 시작했습니다.
이와는 대조적으로 항체에 BBB 셔틀을 부착한 프로그램의 경우 잇단 차질을 겪고 있었는데, 파트너사로부터 아밀로이드베타(Aβ), TREM2 타깃 BBB 항체를 반환받았는데요.
디날리는 수면 아래에서 차세대 BBB 셔틀에 대해 고심하고 있었던 것으로 보이며, TfR과 CD98hc를 이중타깃(dual targeting)하는 전략을 발표했습니다. 두 BBB 셔틀 분자가 상호보완적인(complementary) 특성을 가진다는 점에 착안해, 항체 등 바이오의약품의 뇌 전달 선택성을 높이는 컨셉입니다.
오크힐은 로슈가 제공한 임상데이터가 엔젤만증후군(Angelman syndrome)을 적응증으로 추가 개발을 뒷받침하는 근본적 치료제(disease-modifying treatment)로서 잠재력이 있다고 판단해 이번 계약을 체결했으며, 내년초에 임상3상을 시작할 계획입니다. 현재까지 엔젤만증후군의 발작 등의 증상을 완화하는 치료제만 처방가능하고, 질병을 직접 치료하는 승인된 치료제는 없습니다.
앞서 로슈는 지난 2023년 엔젤만증후군(Angelman syndrome) 환자를 대상으로 진행한 TANGELO 임상1상의 중간결과를 분석한 후 루고네르센의 개발중단을 결정했는데요(NCT04428281). 당시 로슈는 루고네르센이 내부기준(internal criteria)을 충족하지 못했다고 설명했지만 안전성 문제는 아니라고 강조했습니다.
길리어드는 트로델비의 주요 영역인 TNBC 1차치료제 세팅에서 ADC와 PD-1 블록버스터 항체 ‘키트루다’와 병용요법으로, 기존 표준치료제(SoC)인 키트루다와 화학항암제 병용요법을 이긴 결과를 냈네요. 최근 항암제 개발 흐름의 한 축인 ADC와 PD-(L)1 면역관문억제제 병용전략의 가능성을 보여주는 결과라는 점에서 의미가 있습니다.
이번 소식 직전까지만 해도, 길리어드는 지난해 기대했던 트로델비의 폐암과 방광암 임상3상에서 잇따라 실패해 오히려 라벨을 좁히면서 전망을 흐리고 있었습니다. 여기에 아스트라제네카-다이이찌산쿄, 미국 머크(MSD)-켈룬의 TROP2 ADC 경쟁약물이 들어오면서 거리를 좁히고 있는데요.
사노피(Sanofi)와 리제네론 파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)의 염증질환 블록버스터 ‘듀피젠트(Dupixent, dupilumab)’가 만성특발성두드러기(chronic spontaneous urticaria, CSU) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받았다고 밝혔습니다.
표준치료제(SoC)인 항히스타민제(H1-antihistamine)에 불응하는 CSU 환자를 대상으로 지난 2014년 노바티스(Novartis)와 로슈(Roche)의 IgE항체 ‘졸레어(Xolair, omalizumab)’가 첫 승인받은 이후 10년 넘게 새롭게 승인된 치료제는 없었는데, 이번에 듀피젠트가 새로운 치료옵션을 제시한 것인데요.
이로써 듀피젠트는 7가지의 제2형 염증반응(type 2 inflammation)으로 인한 질병의 치료제로서 적응증을 확대했습니다.
마티 마카리(Marty Makary) 신임 미국 식품의약국(FDA) 국장이 새로운 변화로, 이번에는 제약업계 영향력을 줄이는 일환으로 자문위원회(advisory committee) 회의에 제약사가 산업계 대표(industry representative) 자격으로 참여하는 것을 제한합니다.
FDA 자문위원회는 중요한 사인이나 까다로운 임상 및 규제 이슈에 대해 의견을 듣기 위해 열리는 자리로, 업계 대표 1명과 보통 12명의 독립적인 전문가가 참여합니다. 여기서 업계 대표는 특정 회사보다 업계 전반의 관점을 공유하기 위해 자문위에 참여하며, FDA가 묻는 질문에 답하는 투표권은 없습니다.
마카리 FDA 국장은 지난 17일(현지시간) 제약회사에 근무하는 직원이 FDA 자문위 공식멤버로 참여하는 것을 제한하는 정책지침을 발표하면서, 자문위에서 ‘환자와 간병자(caregiver)의 역할을 우선시하고 역할을 강화할 것’이라고 밝혔네요.
이미 자문위 패널에는 환자 또는 소비자대표(consumer representative)가 참여하며, 이번 결정이 얼마만큼 자문위 구성에 변화를 줄지 등은 실질적으로 명시된 바가 없습니다.
신경질환을 강화하려는 J&J, 대사성글루타메이트 수용체(mGluR2) 조절제는 아덱스테라퓨틱스(Addex Therapeutics)에 반환하기로 했네요. J&J와 아덱스는 지난 2004년부터 21년동안 이어온 mGluR2 양성 알로스테릭 조절제(PAM) ‘JNJ-40411813(ADX71149)’의 공동개발 파트너십을 끝내기로 결정했습니다. 두 회사는 조현병, 주요우울장애(MDD), 뇌전증 등 3개 신경질환 적응증에서 JNJ-40411813의 개발을 모두 실패했습니다. J&J는 지난해 7월 이미 파이프라인에서 JNJ-40411813을 제외시키며 개발중단을 알렸습니다. 다만 당시에는 아덱스와 파트너십을 유지하고 추가데이터를 분석할 것이라고 설명했는데, 9개월동안 이 약물을 다른 신경정신질환 적응증에 대한 개발로 진전시키는 등 추가개발에 대한 이점을 결국 찾지 못한 것으로 보입니다. 한편 J&J는 신경질환을 회사의 핵심사업으로 두고 오는 2030년까지 신경질환에서 1위 기업에 올라서겠다는 목표를 세우고 있습니다. 올해 1월 146억달러, 큰규모로 인트라셀룰러테라피를 인수했으며, 우울증 치료제 스프라바토 단독요법도 승인받는 등 신경질환분야에서 진전을 보여주고 있습니다. https://www.biospectator.com/news/view/24872
21.04.202505:03
오름테라퓨틱(Orum Therapeutics)은 이상현(Sang Hyun “Shawn” Lee) 박사를 한국 연구소장으로 영입했습니다.
오름테라퓨틱은 항체-분해약물접합체(degrader-antibody conjugates, DAC) 바이오텍 연구개발 바이오텍으로, 이번 영입을 통해 신규 페이로드 개발 및 파이프라인 확대에 속도를 냏 계획입니다.
표적단백질분해약물(TPD) 개발 바이오텍 핀테라퓨틱스(Pin Therapeutics)는 오는 4월 25일부터 30일(현지시간)까지 미국 시카고에서 개최되는 미국 암연구학회(AACR 2025)에서 CK1α 분자접착 분해약물(molecular glue degrader, MGD) ‘PIN-5018’의 비임상 데이터를 발표합니다.
핀테라퓨틱스는 이번달 미국 식품의약국(FDA)에 PIN-5018의 임상1상 시험계획서(IND)를 제출했다고 설명했습니다. 핀테라퓨틱스는 1일1회 경구투여하는 약물로 PIN-5018을 개발하고 있네요.
파노로스바이오사이언스(Panolos Bioscience)는 오는 25일부터 30일까지 미국 시카고에서 열리는 암연구학회(AACR 2025)에서 PD-L1xVEGFR1 다중 Fc 융합단백질(multi-specific Fc fusion protein) ‘PB203’의 전임상 결과를 공개한다. 오는 28일 포스터를 통해 발표할 예정입니다.
파노로스는 다중항체(multispecific antibody) 기반 신약개발 바이오텍으로, IgG Fc에 VEGF1 수용체(VEGFR1)를 결합시킨 융합단백질 ‘PB101’로 국내 임상1상을 진행하고 있다고 설명했습니다.
파노로스는 지난 2022년 켈룬 바이오텍(Kelun-Biotec)으로부터 PD-L1 서열(KL-A167)을 회사의 다중항체 플랫폼에 적용하는 권리를 도입했고, 중국에서는 켈룬이 해당 PD-L1 면역관문억제제(tagitanlimab)를 비인두암(NPC) 치료제로 시판허가를 받아 판매하고 있네요. 파노로스는 이번에 이를 적용한 후보물질 PB203을 공개하는 것입니자.
