Элена Кириченко.
Геномное редактирование и генная терапия.
С геномным редактирование в настоящее время чаще ассоциируется технология CRISPR/Cas9, так называемые «молекулярные ножницы». Она предполагает работу непосредственно с последовательностью ДНК, внесение конкретных изменений с использованием методов генной инженерии. Методы генной инженерии также применяются для создания препаратов для генной терапии.
Основные принципы метода генной терапии:
1. Геномное редактирование:
- «Молекулярные ножницы» - система CRISPR/Cas9;
- Использование различных транспортеров для интегративного введения трансгенов (например, аденовирусные векторы);
- мРНК платформы с последующей обратной транскрипцией;
2. Другие способы вмешательства в работу генома:
- Неинтегративное введение трансгенов;
- мРНК без обратной транскрипции;
- Эпигенетическое регулирование;
- Активация, выключение или переключение генов или трансгенов.
Определение мутации и геномной нестабильности.
Под мутациями понимают стойкое изменение генома - генетические, и как следствие, фенотипические изменения, которые передаются по наследству. Генетики используют для обозначения таких изменений понятие генные варианты. Генные варианты могут быть патогенными, нейтральными, защитными, компенсирующими, и патогенными и защитными одновременно.
Высокая частота мутаций, вызванная частыми внешними ущербами ДНК, ведет к геномной нестабильности, к состоянию, когда нарушаются механизмы саморегенерации ДНК. Нетрудно догадаться, что если периодически вносить в геном чужеродные гены, это будет влиять на стабильность генома.
Риски генной терапии.
Ниже перечислены основные ожидаемые проблемы, которые могут возникнуть в результате применения генной терапии и геномного редактирования. Вследствии изменений в молекулярных процессах могут прогрессировать ранее запущенные паталогические процессы либо индуцироваться новые. Это могут быть различные хронические заболевания, заболевания иммунной системы, метаболомные нарушения, нарушения свертываемости крови, онкологические заболевания, редкие синдромы, бесплодие и так далее. Основным и самым ожидаемым последствием будет преждевременное старение, то есть, сокращение продолжительности жизни.
Помимо этого существуют долгосрочные, труднопрогнозируемые последствия, которые могут проявится только у последующих поколений.
Внедрение генной терапии под видом вакцинации.
Согласно определению генной терапии, ДНК препараты на векторной платформе, такие как, AstraZeneca и Спутник V, и препараты мРНК, такие как Pfizer и Moderna, попадают в раздел препаратов, предназначенных для генной терапии. Иначе говоря, экспериментальная генная терапия была навязана всему здоровому населению мира.
Следует отметить, что зарубежные разработчики не скрывают принцип действия мРНК и векторных вакцин, открыто заявляя, что использовали генную инженерию для создания своих вакцин, в том числе системы CRISPR (редактирование ДНК).
Помимо этого уже появлялась информация, что возможен перевод всех вакцин на векторные платформы и платформы мРНК.
Продолжение👇
