23.02.202507:41
Учёные из Детской исследовательской больницы Св. Иуды в США впервые провели внутриутробное лечение спинальной мышечной атрофии (СМА) с использованием перорального препарата Рисдиплам.
Для лечения СМА сейчас есть три терапии: Золгенсма, одноразовый укол генной терапии, показан детям до 2 лет; Спинраза — периодические уколы в спинной мозг; Рисдиплам — пероральный сироп (модифицирует сплайсинг мРНК, включая неработающий экзом гена SMN2). Спинразу плоду не уколешь, а Золгенсма, оказывается, вызывала гибель эмбрионов овец при внутриутробном введении, поэтому врачи остановились на препарате Рисдиплам.
Лечение проводилось у плода, генетически предрасположенного к СМА-1, что подтвердилось амниоцентезом. Мать получала препарат в последние шесть недель беременности.
Более чем через два года после рождения у ребёнка не выявлено признаков СМА, что демонстрирует осуществимость, безопасность и переносимость пренатального вмешательства.
Результаты исследования подтверждают потенциал раннего вмешательства и стимулируют дальнейшие исследования в лечении генетических заболеваний.
Для лечения СМА сейчас есть три терапии: Золгенсма, одноразовый укол генной терапии, показан детям до 2 лет; Спинраза — периодические уколы в спинной мозг; Рисдиплам — пероральный сироп (модифицирует сплайсинг мРНК, включая неработающий экзом гена SMN2). Спинразу плоду не уколешь, а Золгенсма, оказывается, вызывала гибель эмбрионов овец при внутриутробном введении, поэтому врачи остановились на препарате Рисдиплам.
Лечение проводилось у плода, генетически предрасположенного к СМА-1, что подтвердилось амниоцентезом. Мать получала препарат в последние шесть недель беременности.
Более чем через два года после рождения у ребёнка не выявлено признаков СМА, что демонстрирует осуществимость, безопасность и переносимость пренатального вмешательства.
Результаты исследования подтверждают потенциал раннего вмешательства и стимулируют дальнейшие исследования в лечении генетических заболеваний.


22.02.202508:12
Памятник Антону Павловичу Чехову около МГУ.
Мне этот памятник нравится больше, чем установленный на Арбате. Здесь он довольный жизнью выпускник медицинского факультета. Там – замученный, сутулый, осунувшийся гуманитарий-литератор.
Мне этот памятник нравится больше, чем установленный на Арбате. Здесь он довольный жизнью выпускник медицинского факультета. Там – замученный, сутулый, осунувшийся гуманитарий-литератор.
11.02.202504:18
Не так часто происходят фундаментальные открытия в области эндокринологии человека. Китайские учёные приятно удивили.
Исследователи из Центрального южного университета обнаружили новый гормон раптин, вырабатываемый гипоталамусом во время сна. Он связывается с рецептором GRM3, подавляя чувство голода. Раптин расщепляется из белка ретикулокальбина-2 (RCN2) и играет ключевую роль в контроле потребления пищи.
Недостаток сна снижает уровень раптина, приводя к нарушению контроля аппетита. У людей с ожирением уровень раптина значительно ниже. Этот гормон подавляет аппетит и замедляет опорожнение желудка, что связывает плохой сон и ожирение.
Генетические исследования показали, что вариации в RCN2 могут блокировать выработку раптина, вызывая синдром ночного питания и ожирение.
Открытие даёт новые возможности для разработки методов лечения ожирения, в том числе с использованием средств, воздействующих на уровень раптина, ну, и показывает, что даже в таких, казалось бы, хорошо изученных областях ещё много неизвестного.
Исследователи из Центрального южного университета обнаружили новый гормон раптин, вырабатываемый гипоталамусом во время сна. Он связывается с рецептором GRM3, подавляя чувство голода. Раптин расщепляется из белка ретикулокальбина-2 (RCN2) и играет ключевую роль в контроле потребления пищи.
Недостаток сна снижает уровень раптина, приводя к нарушению контроля аппетита. У людей с ожирением уровень раптина значительно ниже. Этот гормон подавляет аппетит и замедляет опорожнение желудка, что связывает плохой сон и ожирение.
Генетические исследования показали, что вариации в RCN2 могут блокировать выработку раптина, вызывая синдром ночного питания и ожирение.
Открытие даёт новые возможности для разработки методов лечения ожирения, в том числе с использованием средств, воздействующих на уровень раптина, ну, и показывает, что даже в таких, казалось бы, хорошо изученных областях ещё много неизвестного.
11.02.202504:17
Там же.
Разговоры об увеличении длительности жизни — это разговоры об изменении адаптивного признака. Продлевать жизнь дальше ее естественных пределов может быть так же порочно, как и прерывать ее раньше. Здесь мы вступаем в область противоречий между естественно-научными и морально-этическими принципами. Больных, несомненно, нужно лечить, но борьба за продление жизни человека чревата увеличением частоты возрастных заболеваний. Значительную долю их составляют уже упомянутые амилоидозы — болезни Альцгеймера, Паркинсона, Крейцфельдта-Якоба и другие неизлечимые заболевания.
Длительность жизни определяет генетика. А что же пресловутый здоровый образ жизни? Понимаете, сколько мы с женой Светланой живем — люди столько не живут. Мы средний возраст преодолели. Надо к этому философски относиться.
Я курю. Стабильно семь сигарет в день. К алкоголю отношусь с большим уважением. Нет такой вещи, которую бы я не ел и такого, что бы я ни пил, и все — с удовольствием.
Жизненные правила, которых я придерживаюсь: каждое утро — две минуты на голове. В молодости я просто стоял на голове, теперь приходится упираться в стенку ногами. У меня такое ощущение, что так я лучше с балансом справляюсь. Хотя врачи приходят в ужас. Никому не навязываю.
Пераслаў з:Камила 🧠 про стартапы
КП
29.01.202506:02
Много ли вы знаете историй, когда известные и медийные люди инвестируют в науку и стартапы?
Увидела в блоге своего коллеги по биотеху Дениса Кузьмина новость о том, что стартап Colossal Biosciences поднял еще $200 млн — теперь его общая стоимость составляет $10,2 млрд.
Проект связан с возрождением вымерших видов животных
с помощью AI, биоинженерии и CRISPR-Cas технологии.
Ученые хотят «добавить в ДНК слона гены, кодирующие ключевые признаки мамонта» — густую шерсть, слой жира, бивни и прочее. А затем подсадить генетически-модифицированного эмбриона слонихе-суррогатной матери.
А потом возродить и вырастить «мамонта».
R&D план стартапа звучит как сюжет фильма голливудского блокбастера. И не спроста…
Примечательно, что одними из инвесторов проекта были обладатели Оскара - режиссер «Властелина колец» Питер Джексон и его жена Фран Волш (Хоббит), а также бывший топ менеджер Амазон Джефф Вилк.
Colossal основан двумя выпускниками Гарварда: предпринимателем и генетиком и имеет коллаборации с 24 университетами.
Вдохновляющий пример, как важно поддерживать глубоко научные и фантастические проекты с помощью частных инвестиций селебрити.
Пусть будет больше таких примеров 🙏
Подробнее @kamila_tech
Увидела в блоге своего коллеги по биотеху Дениса Кузьмина новость о том, что стартап Colossal Biosciences поднял еще $200 млн — теперь его общая стоимость составляет $10,2 млрд.
Проект связан с возрождением вымерших видов животных
с помощью AI, биоинженерии и CRISPR-Cas технологии.
Ученые хотят «добавить в ДНК слона гены, кодирующие ключевые признаки мамонта» — густую шерсть, слой жира, бивни и прочее. А затем подсадить генетически-модифицированного эмбриона слонихе-суррогатной матери.
А потом возродить и вырастить «мамонта».
R&D план стартапа звучит как сюжет фильма голливудского блокбастера. И не спроста…
Примечательно, что одними из инвесторов проекта были обладатели Оскара - режиссер «Властелина колец» Питер Джексон и его жена Фран Волш (Хоббит), а также бывший топ менеджер Амазон Джефф Вилк.
Colossal основан двумя выпускниками Гарварда: предпринимателем и генетиком и имеет коллаборации с 24 университетами.
Вдохновляющий пример, как важно поддерживать глубоко научные и фантастические проекты с помощью частных инвестиций селебрити.
Пусть будет больше таких примеров 🙏
Подробнее @kamila_tech


22.02.202519:27
На конференции по физико-химической биологии.
21.02.202518:19
🔼 Какие точки роста есть у медтех-рынка в России? Об этом рассказала Камила Зарубина, управляющий директор биологических и медицинских технологий Фонда «Сколково».
🟢 Мировые университеты получают огромные средства за счет коммерциализации научных разработок и передачи патентов независимым компаниям. Важно укрепить такой трансфер технологий в России.
🟢 Внедрение инновационных материалов в клиническую практику требует обучения врачей. Сейчас медработники повышают квалификацию относительно своей специальности, но важно также получать навыки применения инноваций.
🟢 Независимые разработчики нуждаются в большей поддержке. Прежде чем получить деньги за свой продукт, им предстоит преодолеть стадии доклинических и клинических исследований, получить регистрационное удостоверение.
🔥 Дискуссию модерировал Юсеф Хесуани, соучредитель и управляющий партнер 3D Bioprinting Solutions. Он обратил внимание — первый российский биопринтер создан при поддержке Сколково и входит в рейтинг лучших во всем мире.
#Форумбудущихтехнологий
🟢 Мировые университеты получают огромные средства за счет коммерциализации научных разработок и передачи патентов независимым компаниям. Важно укрепить такой трансфер технологий в России.
У Сколково есть Центр интеллектуальной собственности, мы готовы помочь проработать регламенты внутри университетов.
🟢 Внедрение инновационных материалов в клиническую практику требует обучения врачей. Сейчас медработники повышают квалификацию относительно своей специальности, но важно также получать навыки применения инноваций.
🟢 Независимые разработчики нуждаются в большей поддержке. Прежде чем получить деньги за свой продукт, им предстоит преодолеть стадии доклинических и клинических исследований, получить регистрационное удостоверение.
Со своей стороны готовы помочь собрать консорциум с университетами, независимыми разработчиками, инвесторами и государством.
🔥 Дискуссию модерировал Юсеф Хесуани, соучредитель и управляющий партнер 3D Bioprinting Solutions. Он обратил внимание — первый российский биопринтер создан при поддержке Сколково и входит в рейтинг лучших во всем мире.
#Форумбудущихтехнологий
11.02.202504:17
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первый неопиоидный препарат для лечения острой боли, сообщил в четверг регулятор здравоохранения, предложив первую в своем роде альтернативу опиоидным обезболивающим, вызывающим привыкание и ставшим причиной национального кризиса.
Пероральный препарат компании Vertex Pharmaceuticals под брендом Journavx действует, блокируя болевые сигналы в месте их возникновения, в отличие от опиоидов, которые запускают центры вознаграждения в мозге, проходя через кровь, а затем присоединяются к нейронным рецепторам, что приводит к привыканию и злоупотреблению.
Journavx - первый препарат, одобренный в новом классе обезболивающих лекарств, говорится в заявлении FDA, опубликованном в четверг.
Пероральный препарат компании Vertex Pharmaceuticals под брендом Journavx действует, блокируя болевые сигналы в месте их возникновения, в отличие от опиоидов, которые запускают центры вознаграждения в мозге, проходя через кровь, а затем присоединяются к нейронным рецепторам, что приводит к привыканию и злоупотреблению.
Journavx - первый препарат, одобренный в новом классе обезболивающих лекарств, говорится в заявлении FDA, опубликованном в четверг.
11.02.202504:17
Моноклональное антитело против вируса высокопатогенного птичьего гриппа H5N1 защитило макак-крабоедов от тяжелого протекания болезни.
Антитела, как ключевой компонент защитного иммунитета против инфекционных заболеваний, применяются в качестве профилактических и терапевтических средств уже более века. Антитела широкого спектра действия (т.н. широконейтрализующие антитела, или ШНАТ), атакующие консервативные участки белков вируса гриппа и поэтому сохраняющие действенность при появлении новых мутаций, были получены относительно недавно. Сейчас проводятся исследования для оценки их профилактической и терапевтической эффективности против различных штаммов.
Международная группа ученых из Национального института аллергии и инфекционных заболеваний США, Университета Питтсбурга и компании AstraZeneca исследовала синтетическое антитело MEDI8852 против Гемагглютинин вируса гриппа гемагглютинина вируса гриппа А — одно из лучших в своем классе ШНАТ в отношении тяжелого заболевания нижних дыхательных путей, вызванного вирусами птичьего гриппа H5N1. В частности, исследователи хотели выяснить, способен ли экспериментальный препарат обеспечить профилактическую защиту организма от вируса и какая доза эффективна. Кроме того, они проверили, возникнут ли за время наблюдения новые варианты вируса, способные избегать нейтрализации данным антителом.
Исследователи отмечают, что это первый случай, когда антитело продемонстрировало полную защиту от H5N1 на модели, максимально близкой к человеку, и называют это важным шагом на пути к созданию универсального «щита» против будущих пандемий. Они планируют изучать действие MEDI8852 в комбинации с другими антителами.
Антитела, как ключевой компонент защитного иммунитета против инфекционных заболеваний, применяются в качестве профилактических и терапевтических средств уже более века. Антитела широкого спектра действия (т.н. широконейтрализующие антитела, или ШНАТ), атакующие консервативные участки белков вируса гриппа и поэтому сохраняющие действенность при появлении новых мутаций, были получены относительно недавно. Сейчас проводятся исследования для оценки их профилактической и терапевтической эффективности против различных штаммов.
Международная группа ученых из Национального института аллергии и инфекционных заболеваний США, Университета Питтсбурга и компании AstraZeneca исследовала синтетическое антитело MEDI8852 против Гемагглютинин вируса гриппа гемагглютинина вируса гриппа А — одно из лучших в своем классе ШНАТ в отношении тяжелого заболевания нижних дыхательных путей, вызванного вирусами птичьего гриппа H5N1. В частности, исследователи хотели выяснить, способен ли экспериментальный препарат обеспечить профилактическую защиту организма от вируса и какая доза эффективна. Кроме того, они проверили, возникнут ли за время наблюдения новые варианты вируса, способные избегать нейтрализации данным антителом.
Исследователи отмечают, что это первый случай, когда антитело продемонстрировало полную защиту от H5N1 на модели, максимально близкой к человеку, и называют это важным шагом на пути к созданию универсального «щита» против будущих пандемий. Они планируют изучать действие MEDI8852 в комбинации с другими антителами.
27.01.202515:31
Пока Трамп и Маск устраивают в Америке Спутник и Погром шорох, в эти выходные вышел Deepseek r1, китайский аналог ChatGPT. По характеристикам не хуже того, что делает OpenAI, но только его сделали китайские аспиранты чуть ли не на коленках за деньги в сотни раз меньшие, чем американцы, по факту продемонстрировав, что для создания рабочих алгоритмов не нужны тонны микросхем.
Дешёвый китайский алгоритм, который они ещё к тому же сделали бесплатным – это начало конкуренции там, где с американцами до сего дня особо никто не конкурировал.
Дешёвый китайский алгоритм, который они ещё к тому же сделали бесплатным – это начало конкуренции там, где с американцами до сего дня особо никто не конкурировал.
22.02.202513:01
Новый инструмент искусственного интеллекта, разработанный Google, смог за 48 часов разгадать загадку, над которой микробиологи трудились десятилетие?
Профессор Хосе Р. Пенадес и его команда из Имперского колледжа Лондона потратили годы на изучение того, почему некоторые супербактерии устойчивы к антибиотикам. Когда ученый решил протестировать возможности нового ИИ-инструмента и задал ему ключевой вопрос по своей теме, система предложила гипотезу, идентичную их выводам.
Ученый был ошеломлен, ведь его исследования не публиковались в открытом доступе. Он даже написал в Google с вопросом, не получил ли ИИ доступ к его компьютеру. Однако компания заверила, что этого не происходило.
По словам Пенадеса, ИИ не просто повторил его гипотезу, но и предложил четыре дополнительных теории, все из которых оказались логичными. Одна из них была настолько перспективной, что команда немедленно начала работу над ней.
Осталось немного — подтвердить гипотезу на практике.
Профессор Хосе Р. Пенадес и его команда из Имперского колледжа Лондона потратили годы на изучение того, почему некоторые супербактерии устойчивы к антибиотикам. Когда ученый решил протестировать возможности нового ИИ-инструмента и задал ему ключевой вопрос по своей теме, система предложила гипотезу, идентичную их выводам.
Ученый был ошеломлен, ведь его исследования не публиковались в открытом доступе. Он даже написал в Google с вопросом, не получил ли ИИ доступ к его компьютеру. Однако компания заверила, что этого не происходило.
По словам Пенадеса, ИИ не просто повторил его гипотезу, но и предложил четыре дополнительных теории, все из которых оказались логичными. Одна из них была настолько перспективной, что команда немедленно начала работу над ней.
Осталось немного — подтвердить гипотезу на практике.
Пераслаў з:
Сириус. Будущее страны

21.02.202518:16
«Как здорово быть со своими, разговаривать на родном языке и ощущать эмоциональное единство», — говорит инженер-физик, который переехал в Японию, затем в Австралию, а после вернулся в Россию
Андрей Звягин руководит исследовательской группой в Научном центре трансляционной медицины Университета «Сириус», которая изучает точечную доставку лекарств в организм с помощью наночастиц. Основная проблема лекарств от рака, например, — побочные эффекты. Их можно минимизировать, воздействуя только на конкретную область.
О карьере учёного Андрей Звягин подумывал уже в деревенской школе в Тамбовской области. Сначала была математическая школа, а после — Московский инженерно-физический институт. Поворотный момент — приглашение в Токийский технологический институт, где учёный разработал установку, которая позволяла получать оптические изображения с рекордно высоким разрешением. Она помогла визуализировать биологические структуры размером 20–30 нанометров.
В Австралии исследователь работал в University of Western Australia, где в это время двое сотрудников получили Нобелевскую премию за изучение вызывающей язву бактерии Helicobacter pylori. Звягин же занимался оптической когерентной томографией. В самом большом по площади городе пятого континента Брисбене учёный исследовал частицы флуоресцентных наноалмазов.
В России Андрей Звягин не только работает над эффективной доставкой лекарств, но и передаёт знания молодым учёным.
«В России отчётливо обрели смысл многие виды моей профессиональной деятельности. Например, участие в школьных мероприятиях с австралийскими учениками представлялось малопродуктивным, отвлекающим от, казалось, более важной исследовательской деятельности или работы со студентами. Но когда стал работать в России, я вдруг понял, что общение со школьниками абсолютно осмысленно — это вклад в будущее моей страны, да и просто это классно — рассказывать про науку перед аудиторией с широко раскрытыми глазами!» — говорит Андрей Звягин.
Учёный рассказал Сириус.Журналу о том, зачем возвращаться на родину, когда удачно устроил жизнь за рубежом, про менталитет исследователей из разных стран, а также о том, можно ли сделать вклад в науку, сидя на карантине в номере отеля.
Читайте в новом материале.
Андрей Звягин руководит исследовательской группой в Научном центре трансляционной медицины Университета «Сириус», которая изучает точечную доставку лекарств в организм с помощью наночастиц. Основная проблема лекарств от рака, например, — побочные эффекты. Их можно минимизировать, воздействуя только на конкретную область.
О карьере учёного Андрей Звягин подумывал уже в деревенской школе в Тамбовской области. Сначала была математическая школа, а после — Московский инженерно-физический институт. Поворотный момент — приглашение в Токийский технологический институт, где учёный разработал установку, которая позволяла получать оптические изображения с рекордно высоким разрешением. Она помогла визуализировать биологические структуры размером 20–30 нанометров.
В Австралии исследователь работал в University of Western Australia, где в это время двое сотрудников получили Нобелевскую премию за изучение вызывающей язву бактерии Helicobacter pylori. Звягин же занимался оптической когерентной томографией. В самом большом по площади городе пятого континента Брисбене учёный исследовал частицы флуоресцентных наноалмазов.
В России Андрей Звягин не только работает над эффективной доставкой лекарств, но и передаёт знания молодым учёным.
«В России отчётливо обрели смысл многие виды моей профессиональной деятельности. Например, участие в школьных мероприятиях с австралийскими учениками представлялось малопродуктивным, отвлекающим от, казалось, более важной исследовательской деятельности или работы со студентами. Но когда стал работать в России, я вдруг понял, что общение со школьниками абсолютно осмысленно — это вклад в будущее моей страны, да и просто это классно — рассказывать про науку перед аудиторией с широко раскрытыми глазами!» — говорит Андрей Звягин.
Учёный рассказал Сириус.Журналу о том, зачем возвращаться на родину, когда удачно устроил жизнь за рубежом, про менталитет исследователей из разных стран, а также о том, можно ли сделать вклад в науку, сидя на карантине в номере отеля.
Читайте в новом материале.
11.02.202504:17
Вышло замечательное интервью с выдающимся русским биологом Сергеем Имге-Вечтомовым, в котором в частности он вспоминает про своих учителей – великих русских учёных Николая Владимировича Тимофеева-Ресовского и Михаила Ефимовича Лобашева.
Лобашев был абсолютно пролетарского происхождения, до мозга костей, такой Саня Григорьев — поздно начал говорить, читать. Был детдомовским, бежал оттуда, потом снова попал в детдом. А Тимофеев-Ресовский из дворян. Говорил, что у него в роду были даже черноморские пираты!
И Лобашев с порога сказал: «Ты же гитлеровец», на что Тимофеев-Ресовский не полез за словом в карман: «А ты — сталинист». Это было начало шестидесятых. Они оба хорошо владели «русским матерным», костерили друг друга около часа, потом выпили бутылку водки и стали лучшими друзьями до конца дней Лобашева. Дед [Тимофеев-Ресовский] каждый год приезжал к нам на кафедру и читал там лекции. Это было нечто! Он не мог читать лекции сидя и метался по аудитории в теснейшем контакте с ней. Сейчас это называется, кажется, интерактивом. Сейчас и от русского языка почти ничего не осталось. Когда я по радио слышу слово «подкаст», я начинаю пользоваться тем самым русским языком, на котором изъяснялись в острые моменты мои учителя.
11.02.202504:17
Нобелевская премия по медицине была присуждена за открытие миРНК, но миРНК-терапевтическим препаратам предстоит пройти долгий путь, прежде чем они превзойдут другие методы лечения.
В начале октября Нобелевская премия по медицине была присуждена Виктору Амбросу и Гари Рувкуну за открытие того, как микроРНК (миРНК) играют центральную роль в экспрессии генов, связываясь с целевыми мРНК и ингибируя их трансляцию. С момента их открытия в 1993 году было установлено, что миРНК влияют на пути экспрессии генов в процессах дифференциации, пролиферации и выживания клеток. Были проведены многолетние исследования, чтобы понять, как генетические пути напрямую зависят от связывания miRNA и как эти пути прерываются, когда экспрессия miRNA становится ненормальной, что приводит к заболеваниям. Однако разработать терапию, использующую или нацеленную на миРНК для восстановления нормальной экспрессии генов при таких заболеваниях, как рак, было сложно. Понимание того, как миРНК регулируют множество путей, в частности при заболеваниях, очень важно для создания лекарств, но сейчас биотехнологическим компаниям приходится напрягаться и искать мишени для миРНК.
Некоторые компании1 пытаются использовать миРНК в качестве терапевтических средств - как мимики миРНК и как антимиРНК. Мимикранты миРНК ведут себя аналогично эндогенным миРНК, восстанавливая или усиливая функцию миРНК, которая может быть утрачена или снижена при заболевании. АнтимиРНК действует наоборот - связывается с эндогенной миРНК, которая чрезмерно экспрессирована, и заглушает ее. Как мимики, так и антимиРНК могут связываться с несколькими генами, усиливая или заглушая определенные сигнальные пути. Это является преимуществом для терапевтических препаратов, направленных на восстановление нормальных фенотипов при сложных заболеваниях, однако гибкость мест связывания означает, что избежать внецелевых эффектов практически невозможно.
В начале октября Нобелевская премия по медицине была присуждена Виктору Амбросу и Гари Рувкуну за открытие того, как микроРНК (миРНК) играют центральную роль в экспрессии генов, связываясь с целевыми мРНК и ингибируя их трансляцию. С момента их открытия в 1993 году было установлено, что миРНК влияют на пути экспрессии генов в процессах дифференциации, пролиферации и выживания клеток. Были проведены многолетние исследования, чтобы понять, как генетические пути напрямую зависят от связывания miRNA и как эти пути прерываются, когда экспрессия miRNA становится ненормальной, что приводит к заболеваниям. Однако разработать терапию, использующую или нацеленную на миРНК для восстановления нормальной экспрессии генов при таких заболеваниях, как рак, было сложно. Понимание того, как миРНК регулируют множество путей, в частности при заболеваниях, очень важно для создания лекарств, но сейчас биотехнологическим компаниям приходится напрягаться и искать мишени для миРНК.
Некоторые компании1 пытаются использовать миРНК в качестве терапевтических средств - как мимики миРНК и как антимиРНК. Мимикранты миРНК ведут себя аналогично эндогенным миРНК, восстанавливая или усиливая функцию миРНК, которая может быть утрачена или снижена при заболевании. АнтимиРНК действует наоборот - связывается с эндогенной миРНК, которая чрезмерно экспрессирована, и заглушает ее. Как мимики, так и антимиРНК могут связываться с несколькими генами, усиливая или заглушая определенные сигнальные пути. Это является преимуществом для терапевтических препаратов, направленных на восстановление нормальных фенотипов при сложных заболеваниях, однако гибкость мест связывания означает, что избежать внецелевых эффектов практически невозможно.
18.11.202414:39
При IgG4-ассоциированном заболевании в разных органах человека накапливаются CD19+ B-клетки, вырабатывающие антитела IgG4. Обычно больные принимают глюкокортикоиды для подавления симптомов. В статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine, представлены результаты фазы 3 клинических испытаний моноклонального антитела от компании Amgen — инебилизумаба. Препарат таргетирует CD19 и приводит к истощению B-лимфоцитов. Применение инебилизумаба снизило риск обострений на 87%. Нежелательные явления в основном были связаны с инфекциями.
22.02.202508:35
Биофизики из МФТИ пролили свет на белковые взаимодействия. Буквально. Разработанный инструмент позволит исследовать межбелковые взаимодействия в анаэробных условиях и обеспечит основу для дальнейшего развития флуоресцентных и оптогенетических инструментов.
Чтобы увидеть конкретный белок в клетке, недостаточно просто посмотреть в микроскоп, так как типичный размер белков составляет порядка 10 нм и меньшее, что во много раз меньше длины волны видимого света, а большинство белков при этом бесцветны. Для решения этой задачи нужно как-то пометить интересующий нас белок.
Один из способов — генетически прикрепить к нему (то есть внести изменения в его последовательность ДНК) флуоресцентный белок, который будет светиться при воздействии светом определенной длины волны. Наиболее часто используется всем известный GFP (Green Fluorescent Protein), однако он работает не при любых условиях. В качестве альтернативы могут быть использованы так называемые LOV-домены. Один из таких белков был разработан ранее учёными из МФТИ.
Задача усложняется, если хочется не просто посмотреть на один белок, а обнаружить взаимодействия двух разных. Один из возможных подходов — этот использовать так называемые разделенные (по-английски — split) белки, которые, соединяясь, будут давать сигнал флуоресценции.
Полученный инструмент позволит исследовать межбелковые взаимодействия в анаэробных условиях и обеспечит основу для дальнейшего развития флуоресцентных и оптогенетических инструментов на основе доменов LOV.
Чтобы увидеть конкретный белок в клетке, недостаточно просто посмотреть в микроскоп, так как типичный размер белков составляет порядка 10 нм и меньшее, что во много раз меньше длины волны видимого света, а большинство белков при этом бесцветны. Для решения этой задачи нужно как-то пометить интересующий нас белок.
Один из способов — генетически прикрепить к нему (то есть внести изменения в его последовательность ДНК) флуоресцентный белок, который будет светиться при воздействии светом определенной длины волны. Наиболее часто используется всем известный GFP (Green Fluorescent Protein), однако он работает не при любых условиях. В качестве альтернативы могут быть использованы так называемые LOV-домены. Один из таких белков был разработан ранее учёными из МФТИ.
Задача усложняется, если хочется не просто посмотреть на один белок, а обнаружить взаимодействия двух разных. Один из возможных подходов — этот использовать так называемые разделенные (по-английски — split) белки, которые, соединяясь, будут давать сигнал флуоресценции.
Полученный инструмент позволит исследовать межбелковые взаимодействия в анаэробных условиях и обеспечит основу для дальнейшего развития флуоресцентных и оптогенетических инструментов на основе доменов LOV.
20.02.202510:46
С июля 2024 года более 85 пациентов со спинальной мышечной атрофией в 47 регионах страны получили препарат нусинерсен российского производства.
В базе данных Росздравнадзора отсутствует информация о возникновении у пациентов нежелательных явлений.
А о первом позитивном влиянии терапии сообщают врачи: например, вот что сказал на пресс-конференции Всероссийского союза пациентов заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии, директор Института мозга Научного центра неврологии, президент Национального общества по изучению болезни Паркинсона и расстройств движений Сергей Иллариошкин:
«Появление отечественного препарата такого уровня - это величайшее благо. Первый опыт применения аналога нусинерсена - это больше 200 введений, - весьма благоприятен. Мы отмечаем отсутствие нежелательных реакций. Пациенты, получившие насыщающие дозы, уже показали первые минимальные признаки улучшений. Начат большой путь, нужно немного времени, - и мы предъявим эти результаты».
Компания совместно с врачами проводит наблюдательное исследование, которое нацелено на подтверждение безопасности и эффективности препарата.
Мы уверены, что информировать пациентов и врачей - важно.
В этом видео мы рассказали о том, как учёные ГЕНЕРИУМ разрабатывали препарат, как подтвердили его идентичность, и как первыми в стране наладили полный цикл его производства.
https://clck.ru/3GVxE3
В базе данных Росздравнадзора отсутствует информация о возникновении у пациентов нежелательных явлений.
А о первом позитивном влиянии терапии сообщают врачи: например, вот что сказал на пресс-конференции Всероссийского союза пациентов заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии, директор Института мозга Научного центра неврологии, президент Национального общества по изучению болезни Паркинсона и расстройств движений Сергей Иллариошкин:
«Появление отечественного препарата такого уровня - это величайшее благо. Первый опыт применения аналога нусинерсена - это больше 200 введений, - весьма благоприятен. Мы отмечаем отсутствие нежелательных реакций. Пациенты, получившие насыщающие дозы, уже показали первые минимальные признаки улучшений. Начат большой путь, нужно немного времени, - и мы предъявим эти результаты».
Компания совместно с врачами проводит наблюдательное исследование, которое нацелено на подтверждение безопасности и эффективности препарата.
Мы уверены, что информировать пациентов и врачей - важно.
В этом видео мы рассказали о том, как учёные ГЕНЕРИУМ разрабатывали препарат, как подтвердили его идентичность, и как первыми в стране наладили полный цикл его производства.
https://clck.ru/3GVxE3
11.02.202504:17
Про Тимофеева-Ресовского следует сказать отдельно.
Он был потомком старой русской школы ученых, характеризующейся широкими натуралистическими взглядами на мир, сочетающимися одновременно с точным анализом причин и следствий и установлением элементарных явлений. Он дружил и работал со многими великими физиками того времени (включая Нильса Бора и Эрвина Шрёдингера).
Он впервые установил размеры гена и на этой основе развил представления о самовоспроизведении с изменениями ДНК (конвариантной репликации), ввёл в генетику понятия экспрессивности и пенетрантности. По сути, он заложил основы молекулярной генетики.
И, кстати, именно он ввёл понятие "генной инженерии" (что признают даже на Западе).
И во многом именно его участие в ядерном проекте спасло генетику и биологию в России от полного разгрома.
Интересно, что Тимофеев-Ресовский по взглядам был православным консерватором, ходил в церковь, дружил с о. Александром Менем, Александром Солженицыным и Львом Гумилёвым.
Последнюю исповедь Николая Владимировича принял священник Александр Мень. Он сравнил Тимофеева-Ресовского с титанами эпохи Возрождения. И добавил: "Он был светлый христианин".
При этом Тимофеев-Ресовский, будучи пострадавшим от сталинского режима, очень скептически относился к диссидентам: "Вы представляете, что у нас будет, если у нас вдруг демократия появится. Действительно, народные массы... им будет дана возможность на самоуправство. Ведь это же будет засилье самых подонков демагогических! Это черт знает что! Хуже сталинского режима. Прикончат, какие бы то ни было, разумные способы хозяйствования, разграбят все, что можно, а потом распродадут Россию по частям. В колонию превратят. Да что щенки эти! Вы читали это знаменитое письмо академика Сахарова? Почитайте. Оно по Москве ходит. Я читал. Такая наивная чушь, вообще-то говоря".
Он был потомком старой русской школы ученых, характеризующейся широкими натуралистическими взглядами на мир, сочетающимися одновременно с точным анализом причин и следствий и установлением элементарных явлений. Он дружил и работал со многими великими физиками того времени (включая Нильса Бора и Эрвина Шрёдингера).
Он впервые установил размеры гена и на этой основе развил представления о самовоспроизведении с изменениями ДНК (конвариантной репликации), ввёл в генетику понятия экспрессивности и пенетрантности. По сути, он заложил основы молекулярной генетики.
И, кстати, именно он ввёл понятие "генной инженерии" (что признают даже на Западе).
И во многом именно его участие в ядерном проекте спасло генетику и биологию в России от полного разгрома.
Интересно, что Тимофеев-Ресовский по взглядам был православным консерватором, ходил в церковь, дружил с о. Александром Менем, Александром Солженицыным и Львом Гумилёвым.
Последнюю исповедь Николая Владимировича принял священник Александр Мень. Он сравнил Тимофеева-Ресовского с титанами эпохи Возрождения. И добавил: "Он был светлый христианин".
При этом Тимофеев-Ресовский, будучи пострадавшим от сталинского режима, очень скептически относился к диссидентам: "Вы представляете, что у нас будет, если у нас вдруг демократия появится. Действительно, народные массы... им будет дана возможность на самоуправство. Ведь это же будет засилье самых подонков демагогических! Это черт знает что! Хуже сталинского режима. Прикончат, какие бы то ни было, разумные способы хозяйствования, разграбят все, что можно, а потом распродадут Россию по частям. В колонию превратят. Да что щенки эти! Вы читали это знаменитое письмо академика Сахарова? Почитайте. Оно по Москве ходит. Я читал. Такая наивная чушь, вообще-то говоря".
10.02.202518:34
Люди, создающие наукоёмкий бизнес в России, являются настоящими героями нашего времени. И один из таких людей – предприниматель, создатель платформы онлайн-образования, основатель компании iSpring Юрий Усков.
О современной ситуации, о том, как хорошо учить программистов, чем похожи Генри Форд и Михаил Ломоносов, почему любовь не проходит, как воспитывать мальчиков, почему можно утверждать, что бытие Бога — научный факт, Юрий Усков рассказал в интервью Владимиру Легойде.
https://youtu.be/AZzZyQe_klg?feature=shared
О современной ситуации, о том, как хорошо учить программистов, чем похожи Генри Форд и Михаил Ломоносов, почему любовь не проходит, как воспитывать мальчиков, почему можно утверждать, что бытие Бога — научный факт, Юрий Усков рассказал в интервью Владимиру Легойде.
https://youtu.be/AZzZyQe_klg?feature=shared
06.09.202415:05
Любопытно, что аналогичные исследования, проведённые в Китае, не выявили какой-либо связи. То ли дело в рационе, то ли лоббирование интересов производителей чая.😆
Причем, в отличие от пакистанских коллег, которые исследовани всего 356 человек, китайские ученые оперировали в своем исследовании десятками тысяч анкет.
Скорее всего, противоположные выводы обусловлены и разными методиками исследований, и разными регионами проживания исследуемых граждан.
Причем, в отличие от пакистанских коллег, которые исследовани всего 356 человек, китайские ученые оперировали в своем исследовании десятками тысяч анкет.
Скорее всего, противоположные выводы обусловлены и разными методиками исследований, и разными регионами проживания исследуемых граждан.
Паказана 1 - 12 з 12
Увайдзіце, каб разблакаваць больш функцый.